Científicos argentinos avanzan en el primer tratamiento para el síndrome urémico hemolítico en el mundo

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12 Jul. 2017
Científicos argentinos avanzan en el primer tratamiento para el síndrome urémico hemolítico en el mundo

Están desarrollando un tratamiento innovador para la enfermedad relacionada con la ingesta de alimentos contaminados conocida como el “mal de las hamburguesas crudas”. Argentina presenta la mayor tasa de incidencia mundial en niños menores de 5 años.

La compañía Inmunova está desarrollando un medicamento biológico innovador que se podría convertir en el primer tratamiento para evitar la progresión del síndrome urémico hemolítico (SUH) en la Argentina y en el mundo.

- Equipo de científicos de Inmunova -

Este año comenzará la primera fase de ensayos clínicos en voluntarios adultos en el Hospital Italiano en la ciudad de Buenos Aires. Por tratarse de un fármaco para una enfermedad que actualmente no tiene tratamiento, el medicamento se enmarca bajo el Programa “Apoyo a la innovación” de la ANMAT, la agencia sanitaria argentina, a fin de acelerar su llegada a los pacientes. De resultar positivos los ensayos en marcha, se prevé su aprobación en el país para el año 2020.

El síndrome urémico hemolítico es una enfermedad grave causada por una de las cepas de la bacteria Escherichia coli, productora de toxina Shiga (STEC), que puede provocar serias complicaciones renales, dejar secuelas de por vida o incluso provocar la muerte, principalmente en niños.

El origen principal de los brotes son los productos de carne picada cruda o poco cocinada – por eso se la conoce como “el mal de las hamburguesas crudas”- pero también la leche sin pasteurizar, y las frutas y verduras mal lavadas o mal cocidas contaminadas con la bacteria.

De acuerdo a la Organización Mundial de la Salud (OMS), la Argentina presenta la mayor tasa de incidencia mundial de SUH en niños menores de 5 años. En el país, hay aproximadamente 5.000 infecciones por año por E. Coli productora de Toxina Shiga. De estas infecciones, alrededor de 500 niños desarrollan la enfermedad cada año, con potencial riesgo para su vida. Además, el 20% de los trasplantes de riñón en niños y adolescentes son debidos al SUH. Canadá, Estados Unidos, Alemania, Gran Bretaña, y Japón, tienen también brotes periódicos de la enfermedad.

Dada esta particular y preocupante realidad en nuestro país, en 2013 Inmunova, junto a  la Fundación Mundo Sano, obtuvieron del Ministerio de Salud de la Nación un subsidio para la búsqueda de un posible tratamiento, que sería el primero a nivel mundial. 

El nuevo medicamento en desarrollo es un antisuero, similar a los tratamientos que se utilizan contra las picaduras de serpientes y alacranes, y actúa neutralizando la toxina Shiga, que produce esta enfermedad.

Si bien hay antecedentes de grupos de investigación de distintas partes del mundo que buscaron desarrollar anticuerpos con alta capacidad neutralizante contra la toxina Shiga, hasta el momento no se habían podido obtener resultados satisfactorios, debido a la inestabilidad de esta toxina.

Científicos de Inmunova y del CONICET lograron, mediante el diseño novedoso de una combinación de dos proteínas, estabilizar y presentar correctamente la toxina al sistema inmune.

Esta estrategia permitió finalmente generar sueros de alta potencia con anticuerpos capaces de reconocer y bloquear las diferentes variantes de la toxina que pueden causar la enfermedad”, explicó el doctor Fernando Goldbaum, Investigador Superior del CONICET y responsable de la dirección científica del proyecto.

Este tipo de sueros son muy utilizados en el mundo y tienen un perfil de seguridad y eficacia muy bueno. Recientemente se autorizó en los Estados Unidos un antisuero producido de manera similar para el tratamiento del botulismo”, ejemplificó Linus Spatz, Director General de Inmunova.

El anuncio de estos avances se hizo este jueves en el simposio satélite “STEC y SUH: un nuevo enfoque diagnóstico y terapéutico”, en el marco del IX Congreso Argentino de Zoonosis y II Congreso Internacional de Zoonosis organizado por la Asociación Argentina de Zoonosis, Mundo Sano e Inmunova.

Para más información sobre la prueba de concepto para el desarrollo del producto anti-Shiga, ver: http://www.jimmunol.org/content/191/5/2403 

Digestivo y Metabolismo  



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