Novedoso tratamiento con lonafarnib prolonga la supervivencia en niños con progeria

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25 Abr. 2018
Novedoso tratamiento con lonafarnib prolonga la supervivencia en niños con progeria

En el ensayo clínico, financiado por la Fundación para la Investigación de la Progeria (PRF), 27 niños con progeria recibieron lonafarnib oral dos veces al día en monoterapia.

Un novedoso tratamiento con lonafarnib, un inhibidor de la farnesiltransferasa (FTI), ha ayudado a prolongar la supervivencia en niños con el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (SPHG) o progeria, una enfermedad ultra-rara y mortal que provoca el envejecimiento prematuro en niños, según un estudio publicado en The Journal of the American Medical Association (JAMA).

La progeria está causada por una mutación genética que tiene como resultado un exceso de la proteína denominada progerina. La acumulación de progerina dentro de una célula generalmente se observa dentro de un proceso normal de envejecimiento, pero la tasa de acumulación está muy acelerada en el caso de la progeria, provocando un daño celular progresivo y dando lugar a cardiopatía aterosclerótica.

Los niños con esta patología viven un promedio de 14 años y medio y mueren debido a cardiopatía generalmente asociada a una edad avanzada. Los autores, del Hospital Infantil de Boston y de la Brown University, hicieron un seguimiento de más de 250 niños procedentes de seis continentes para demostrar la asociación entre el tratamiento con lonafarnib y la prolongación de la supervivencia.

En el ensayo clínico, financiado por la Fundación para la Investigación de la Progeria (PRF), 27 niños con progeria recibieron lonafarnib oral dos veces al día en monoterapia. El grupo de control de este estudio consistió en niños con progeria con edades, sexo y continente de residencia similares a los de los pacientes tratados que no participaron en el ensayo clínico y que, por consiguiente, no recibieron lonafarnib.

Los resultados demostraron que el tratamiento con lonafarnib en monoterapia en comparación con la no administración del tratamiento estaba asociado con una tasa de mortalidad significativamente menor (3,7% frente a 33,3) después de una mediana de 2,2 años de seguimiento.

"Este estudio publicado en JAMA muestra por primera vez que podemos empezar a poner freno al rápido proceso de envejecimiento de los niños con progeria", ha señalado el doctor Leslie Gordon, co-fundador y director médico de PRF y autor principal del estudio, quien añade que estos resultados proporcionan "una nueva promesa y optimismo a la comunidad que sufre progeria".

Cuatro ensayos clínicos y cientos de estudios

Hasta la fecha, la PRF ha financiado cuatro ensayos clínicos y cientos de estudios científicos destinados a descubrir nuevos tratamientos y la cura para los niños con progeria. Estudios previos patrocinados por PRF habían asociado lonafarnib con mejoras en los criterios de valoración clínicos asociados con la aterosclerosis y el ictus, dos signos distintivos de la progeria.

La progeria se da en una de cada 20 millones de personas, estando identificados cerca de 110 niños en el Registro Internacional de Progeria de la PRF y se estima que en todo el mundo existen más de 250 niños sin diagnosticar. El objetivo de la PRF es contribuir a encontrar y ayudar a todos los niños con progeria.

"Este estudio nos muestra que los ensayos clínicos realizados hoy en día son nuestra mejora esperanza para salvar las vidas de estos niños en el futuro. A partir de los prometedores resultados de este estudio con lonafarnib, sentimos una sensación de urgencia como nunca antes. El hito de hoy marca un nuevo comienzo para estos niños y sus familias. Cada día y cada momento cuenta. El objetivo de la PFR es encontrar la cura de la progeria y este estudio nos acerca un paso más a este objetivo", ha destacado el presidente y director ejecutivo de PRF, Meryl Fink.

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