EMA otorga opinión positiva a 'Luxturna' (Novartis) para una enfermedad rara de la retina

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24 Sep. 2018
EMA otorga opinión positiva a 'Luxturna' (Novartis) para una enfermedad rara de la retina

Las patologías hereditarias de la retina son un grupo de enfermedades raras que pueden provocar la ceguera total y que, con frecuencia, afectan de forma desproporcionada a niños y jóvenes adultos.

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva para la aprobación del medicamento Luxturna (voretigene neparvovec), de la compañía farmacéutica Novartis, una terapia génica de única administración para el tratamiento de pacientes con pérdida de visión causada por la mutación genética en las dos copias del gen RPE65 y que la hacen ser una patología catalogada como rara.

Luxturna fue desarrollado y comercializado por Spark Therapeutics. En enero de 2018, este último laboratorio alcanzó un acuerdo de licencia y suministro con Novartis para comercializar en caso de recibir la aprobación. Así, la terapia voretigene neparvovec será comercializada por Novartis en los mercados fuera de Estados Unidos.

Las patologías hereditarias de la retina son un grupo de enfermedades raras que pueden provocar la ceguera total y que, con frecuencia, afectan de forma desproporcionada a niños y jóvenes adultos. El 50% de las personas con mutaciones en las dos copias del gen RPE65 se considerarán legalmente ciegas a la edad de 16 años.

Sobre voretigene neparvovec, la farmacéutica destaca que proporciona una copia operativa para actuar en sustitución de la copia del gen RPE65 mutada. Este gen operativo tiene el potencial de restaurar la visión y mejorar la vista. Fuera de Estados Unidos, actualmente no existen opciones terapéuticas farmacológicas aprobadas para la pérdida de visión causada por las mutaciones del gen RPE65.

Principal causa de ceguera

La presidenta de la organización Retina International, Christina Fasser, señala que “las enfermedades hereditarias de la retina son un grupo heterogéneo de condiciones degenerativas que representan la principal causa de ceguera en edad infantil y en la vida laboral activa. Esta opinión representa un hito esperanzador para los pacientes actuales y futuros que puedan beneficiarse de la terapia génica”.

Para el CEO de Novartis, Paul Hudson, “la opinión positiva emitida por el CHMP representa un paso significativo en el trayecto hacia la mejora de las terapias génicas y celulares que mejoran la vida de los pacientes en Oftalmología”. Este respaldo del mencionado órgano de la EMA se basa en los datos procedentes de un ensayo clínico en Fase I, su ensayo clínico de seguimiento y un ensayo clínico en Fase III. Ambos reclutaron 43 pacientes con enfermedad hereditaria de la retina causada por la mutación en las dos copias del gen RPE651.

Está previsto que la Comisión Europea tome una decisión para la autorización comercial en, aproximadamente, dos meses después de la aprobación positiva del CHMP de la EMA.

http://www.novartis.com.ar
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