EEUU aprueba Ruzurgi primer tratamiento para niños con un raro trastorno autoinmune

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09 May. 2019
EEUU aprueba Ruzurgi primer tratamiento para niños con un raro trastorno autoinmune

Esta es la primera aprobación de la FDA de un tratamiento específico para pacientes pediátricos con síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS).

El único otro tratamiento aprobado para LEMS solo está aprobado para su uso en adultos.

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó hoy las tabletas de Ruzurgi (amifampridina) de Jacobus Pharmaceutical para el tratamiento del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en pacientes de 6 a menos de 17 años de edad.

"Continuamos comprometidos a facilitar el desarrollo y la aprobación de tratamientos para enfermedades raras, particularmente en niños", dijo Billy Dunn, MD, director de la División de Productos de Neurología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "Esta aprobación brindará una opción de tratamiento muy necesaria para los pacientes pediátricos con LEMS que tienen debilidad y fatiga significativas que a menudo pueden causar grandes dificultades con las actividades diarias".

El LEMS es un trastorno autoinmune raro que afecta la conexión entre los nervios y los músculos y causa debilidad y otros síntomas en los pacientes afectados. En las personas con LEMS, el propio sistema inmunológico del cuerpo ataca la unión neuromuscular (la conexión entre los nervios y los músculos) y altera la capacidad de las células nerviosas para enviar señales a las células musculares.

El LEMS puede estar asociado con otras enfermedades autoinmunes, pero ocurre más comúnmente en pacientes con cáncer, como el cáncer de pulmón de células pequeñas, donde su aparición precede o coincide con el diagnóstico de cáncer. LEMS puede ocurrir a cualquier edad. La prevalencia de LEMS específicamente en pacientes pediátricos no se conoce, pero la prevalencia global de LEMS se estima en tres por millón de personas en todo el mundo.

El uso de Ruzurgi en pacientes de 6 a menos de 17 años de edad está respaldado por pruebas de estudios adecuados y bien controlados del fármaco en adultos con LEMS, datos farmacocinéticos en pacientes adultos, modelos farmacocinéticos y simulación para identificar el régimen de dosificación en pacientes pediátricos y datos de seguridad de pacientes pediátricos de 6 a menos de 17 años.

La FDA otorgó esta solicitud de revisión de prioridad y designaciones de vía rápida. Ruzurgi también recibió la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para ayudar y alentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

Sistema nervioso  



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