Poseida Therapeutics recibe designación de medicamento huérfano para tratamiento del mieloma múltiple P-BCMA-101

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13 May. 2019
Poseida Therapeutics recibe designación de medicamento huérfano para tratamiento del mieloma múltiple P-BCMA-101

Poseida Therapeutics, una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que aprovecha las tecnologías patentadas de ingeniería genética no viral para crear terapias que salvan vidas, anunció hoy la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ) ha otorgado la designación de fármaco huérfano a P-BCMA-101 para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída y / o refractario.

P-BCMA-101 es una terapia autóloga de CAR-T desarrollada con la tecnología de plataforma piggyBac® de Poseida. P-BCMA-101 se compone de un alto porcentaje de células T de memoria de células madre de auto-renovación y de larga vida que se dirigen a las células cancerosas que expresan el antígeno de maduración de células B (BCMA).

"La designación de huérfanos de la FDA es un hito importante en el desarrollo y la comercialización continuados de P-BCMA-101", dijo Eric Ostertag, director ejecutivo de Poseida. “P-BCMA-101 ha demostrado una potencia excepcional, con tasas de toxicidad sorprendentemente bajas en nuestro ensayo clínico de fase 1. De hecho, la FDA ha aprobado la dosificación completamente ambulatoria en nuestro ensayo de Fase 2 a partir del segundo trimestre de 2019 ".

El sistema de modificación de ADN piggyBac no viral de Poseida da como resultado productos de CAR-T candidatos con un alto porcentaje de células T de memoria de células madre (Tscm), la única célula T que se renueva y tiene una larga vida útil, lo que lleva a los productos CAR-T con eficacia mejorada, menor toxicidad y potencialmente mayor durabilidad que las terapias CAR-T de generaciones anteriores.

La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA otorga la designación de medicamento huérfano a medicamentos y productos biológicos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades / trastornos raros que afectan a menos de 200.000 personas en los EEUU. Según la Ley de Medicamentos Huérfanos, la FDA puede otorgar fondos de donaciones para los costos de ensayos clínicos, ventajas fiscales, beneficios de la tarifa de usuario de la FDA y siete años de exclusividad de mercado en los Estados Unidos luego de la aprobación de la FDA por parte de la comercialización.

Poseida ha recibido una subvención del Instituto de Medicina Regenerativa de California para apoyar el desarrollo clínico de P-BCMA-101.

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